La terapia génica va a ser clave en la posible curación de la hemofilia


Los concentrados, los factores recombinantes de FVIII y FIX y la profilaxis mejoran la calidad de vida de los pacientes.

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Real Academia Nacional de Medicina de España (Ranme) han celebrado su segunda reunión científica conjunta bajo el título ‘Avances en el tratamiento de la hemofilia‘ y la coordinación de Ana Villegas Martínez, hematóloga del Hospital Clínico San Carlos de Madrid y académica de número de la Ranme.

Esta sesión científica ha estado dedicada a “una enfermedad en la que se ha avanzado de forma espectacular en su tratamiento en los últimos años, de tal modo que incluso se habla de una posible curación”, señala Ana Villegas.

La hemofilia es una enfermedad congénita ligada al cromosoma X, causada por la deficiencia del factor VIII (hemofilia A) o del factor IX(hemofilia B). Su cuadro clínico se caracteriza por hemorragias que afectan, fundamentalmente, a los músculos y articulaciones y que guardan relación con la gravedad de la enfermedad. “Los concentrados y los factores recombinantes de FVIII y FIX y la profilaxis han mejorado sustancialmente la prevención de la artropatía y la calidad de vida de los pacientes”, explica Villegas.